عنوان: هوش مصنوعی بهعنوان شتابدهنده بیوتکنولوژی: از کشف دارو تا ویرایش ژن درونتن
در کنفرانس Web Summit قطر، مدیران شرکتهای Insilico Medicine و GenEditBio تاکید کردند که ترکیب هوش مصنوعی و علوم زیستی میتواند گلوگاه نیروی انسانی در صنعت داروسازی را از بین ببرد و راهحلهایی برای درمان بیماریهای نادر وِیژه ارائه دهد. این دو شرکت با استفاده از مدلهای پیشرفته یادگیری ماشین و پلتفرمهای خودکار، در حال ایجاد زیرساختهایی هستند که کشف دارو و تحویل ایمن ابزارهای ویرایش ژن را شتاب میدهند.
Insilico Medicine: «فراهوش دارویی» و شتاب در کشف دارو
– هدف و رویکرد: Alex Aliper، رئیس Insilico، از هدف شرکت برای توسعه «فراهوش دارویی» (pharmaceutical superintelligence) سخن گفت. این شرکت پلتفرمهایی ایجاد کرده که دادههای زیستی، شیمیایی و بالینی را یکپارچه میکنند تا بهصورت خودکار فرضیهسازی درباره اهداف بیماری و مولکولهای کاندیدا انجام شود.
– MMAI Gym و مدلهای چندوظیفهای: Insilico پروژهای به نام MMAI Gym را راهاندازی کرده تا مدلهای زبانی بزرگ چندرسانهای و چندوظیفهای (شبیه ChatGPT و Gemini) را آموزش دهد تا در حوزه کشف دارو به دقت مدلهای تخصصی عمل کنند. هدف ساخت مدلی است که همزمان چندین کار کشف دارو را با دقت فوقانسانی انجام دهد.
– نمونه کاربردی و مزایا: این شرکت با خودکارسازی مراحل طراحی و غربال، میتواند فضای عظیمی از ترکیبات را بررسی کند، کاندیداهای درمانی باکیفیت را نامزد کند و حتی بازاستفاده از داروهای موجود برای بیماریهایی مانند ALS را مورد ارزیابی قرار دهد. خودکارسازی به معنی کاهش هزینه، زمان و وابستگی به تیمهای بزرگ شیمیدان و زیستشناس است.
– تولید داده و کاهش سوگیری: Insilico میگوید آزمایشگاههای خودکارش قادر به تولید دادههای چندلایه زیستی از نمونههای بیماری در مقیاس بالا هستند که به بهبود دقت مدلهای یادگیری ماشین کمک میکند. با این حال، Aliper هشدار داد که دادههای موجود بهطور نامتوازن از جهان غرب تولید شدهاند و نیاز به جمعآوری دادههای محلی و متنوعتر است.
GenEditBio: تحویل درونتن و موج دوم ویرایش ژن
– تغییر پارادایم از ex vivo به in vivo: GenEditBio نماینده نسل دوم فناوری CRISPR است که بهجای ویرایش سلولها خارج از بدن و بازگرداندن آنها (ex vivo)، بر تحویل دقیق ابزارهای ویرایش ژن درون بافت هدف (in vivo) تمرکز دارد تا درمانها یکبار تزریق و اثربخش باشند.
– ePDV و کتابخانه نانوذرات: این شرکت سامانهای به نام ePDV (engineered protein delivery vehicle) مبتنی بر ذرات شبهویروسی توسعه داده و از یک کتابخانه وسیع هزاران نانوذره پلیمری غیرویروسی و غیرلیپیدی برای هدفگیری بافتهای مشخص استفاده میکند. این نانوذرات بهعنوان حاملهای ایمن برای حمل ابزار ویرایش ژن طراحی شدهاند.
– پلتفرم NanoGalaxy و یادگیری ماشین: پلتفرم NanoGalaxy با استفاده از هوش مصنوعی، رابطه بین ساختار شیمیایی و هدفگیری بافتها (چشم، کبد، سیستم عصبی و غیره) را تحلیل میکند و تغییرات شیمیایی مؤثر برای کاهش پاسخ ایمنی و افزایش کارایی تحویل را پیشبینی میکند. نتایج آزمایشهای درونتن در آزمایشگاه بهصورت حلقه بازخورد به مدلها برگردانده میشود تا دقت پیشبینیها تقویت شود.
– مسیر بالینی: GenEditBio اخیراً مجوز آغاز آزمایش بالینی CRISPR برای درمان دژنراسیون قرنیه را از FDA دریافت کرده است که نشانه پیشرفت روشهای تحویل درونتن است.
چالشها و نیازها
– کمبود دادههای واقعی و تنوع ژنتیکی: هرچند مدلهای یادگیری ماشین پیشرفت چشمگیری داشتهاند، مدلسازی حالتهای مرزی زیستشناسی انسان مستلزم دادههای باکیفیت و متنوع بیشتری است. تجمع دادهها عمدتاً محدود به جمعیتهای غربی است و برای کاربرد جهانی و عادلانه باید دادههای محلی و متنوعتری جمعآوری شوند.
– حلقه یادگیری آزمایشگاه-مدل: دستیابی به نتایج قابل اعتماد نیازمند چرخههای مکرر آزمایش درونتن و بازخورد به مدلهاست. این فرآیند ترکیبی از آزمایشهای تجربی و تحلیل دادهای است که به تدریج دقت و قابلیت اطمینان را افزایش میدهد.
– مقررات و امنیت: تحویل درونتن و ویرایش ژن مستلزم رعایت دقیق استانداردهای ایمنی و نظارتی است؛ پذیرش بالینی و مقرراتی یکی از موانع کلیدی پیشرفت سریع این روشهاست.
چشمانداز: همزاد دیجیتال و آزمایشهای بالینی مجازی
مدیران این شرکتها آیندهای را متصورند که در آن ساخت «همزادهای دیجیتال» (digital twins) از انسانها امکان اجرای آزمایشهای بالینی مجازی را فراهم میکند و فرایند توسعه دارو را سریعتر و ارزانتر میسازد. اگرچه این فناوری هنوز در مراحل ابتدایی است، ترکیب مدلهای چندرسانهای، دادههای آزمایشگاهی مقیاسپذیر و پلتفرمهای تحویل دقیق میتواند در ده تا بیست سال آینده گزینههای درمانی شخصیشده و در دسترس برای تعداد بیشتری از بیماریها، بهویژه بیماریهای نادر، فراهم کند.
نتیجهگیری
ادغام هوش مصنوعی در بیوتکنولوژی، از کشف دارو تا تحویل درونتن ابزارهای ویرایش ژن، وعده کاهش هزینهها، افزایش سرعت تحقیق و گسترش درمانهای هدفمند را میدهد. با این حال، تحقق کامل این پتانسیل مستلزم دادههای جامعتر، همکاری بینالمللی، و چارچوبهای نظارتی روشن است تا نتایج هم برای شرکتها و هم برای بیماران قابل اتکا و در دسترس باشد.