تلاش برای درمان قطعی PKD؛ استارتاپ Nephrogen با فناوری هوش مصنوعی و CRISPR مسیر جدیدی باز کرده است
وقتی دمیتری ماکسیم هفت ساله بود، کلیههای مادرش از کار افتاد و سالها مجبور شد تحت دیالیز قرار گیرد. دو سال بعد مادرش پیوند کلیه موفقی دریافت کرد، اما مشخص شد بیماری کلیوی پلیکیستیک (Polycystic Kidney Disease یا PKD) یک بیماری ارثی است و ماکسیم آن را از مادرش به ارث برده است. از همان دوران نوجوانی، او به یافتن راهحلی برای این بیماری و نجات بیماران دیگر علاقهمند بود.
پیشرفت علمی و لحظه «آها»
در سال 2021، مجله Nature مطالعهای منتشر کرد که نشان داد با استفاده از فناوری ویرایش ژن CRISPR میتوان PKD را در مدلهای موشی معکوس کرد. آن زمان ماکسیم دانشجوی مقطع تکمیلی در رشته زیستمحاسباتی در دانشگاه استنفورد و محقق زیر نظر پروفسور ویوک بالا بود. او به توانایی درمان ژنی برای معکوس کردن PKD ایمان داشت، اما بزرگترین چالش را نحوه رساندن امن و دقیق داروهای ویرایش ژن به سلولهای مریض کلیه میدانست.
Nephrogen؛ ترکیب هوش مصنوعی و سیستمهای تحویل هدفمند
برای حل این مشکل، ماکسیم در سال 2022 استارتاپ بیوتک Nephrogen را تأسیس کرد. این شرکت با استفاده از الگوریتمهای هوش مصنوعی و روشهای پیشرفته غربالگری، روی توسعه یک سامانه تحویل اختصاصی تمرکز کرده که بتواند داروهای ویرایش ژن را مستقیماً به سلولهای آسیبدیده کلیه برساند. به گفته ماکسیم، پس از سه سال توسعه، Nephrogen موفق شده سازوکاری خلق کند که بهطور ادعایی 100 برابر کارآمدتر از حاملهای مورد تأیید کنونی FDA، دارو را به کلیه منتقل میکند. این ادعا هنوز نیازمند تایید کامل در آزمایشهای بالینی و بررسیهای نظارتی است.
اهداف بالینی، جذب سرمایه و وضعیت کنونی
Nephrogen یکی از 20 فینالیست Startup Battlefield در رویداد TechCrunch Disrupt 2025 است؛ جایگاهی که توجه سرمایهگذاران و جامعه فناور را به شرکتهای نوآور جلب میکند. این استارتاپ قصد دارد سازوکار تحویل خود را به همراه یک داروی تولیدشده توسط تیم، وارد مطالعات بالینی کند و برنامهریزی برای آغاز آزمایشهای بالینی در سال 2027 دارد. برای پشتیبانی از این مرحله، شرکت در حال جذب یک دور سرمایه بذری به میزان 4 میلیون دلار است.
ماکسیم که خود مبتلا به PKD است، قصد دارد بهعنوان شرکتکننده در آزمایشهای بالینی حضور یابد: «درد پشت، مراجعههای مکرر به بیمارستان و داروهایی که تنها پیشرفت بیماری را کند میکنند اما تأثیر درمانی واقعی ندارند، بخش زندگی روزمره ما هستند. همیشه این ریسک وجود دارد که بیماری تا مرحله دیالیز پیش برود.» موفقیت Nephrogen میتواند نه تنها درمانی برای او بلکه بالقوه یک درمان قطعی برای هزاران بیمار مبتلا به PKD باشد.
اهمیت و چشمانداز
PKD یکی از علل مهم نارسایی مزمن کلیه است و درمانهای فعلی محدودند. ترکیب فناوریهای ویرایش ژن مانند CRISPR با سامانههای تحویل هدفمند و تحلیلهای هوش مصنوعی، رویکردی نویدبخش برای تبدیل دستاوردهای آزمایشگاهی به درمانهای بالینی است. اگر نتایج پیشبالینی Nephrogen به مطالعات بالینی موفق تبدیل شود، میتواند مسیر جدیدی در درمان بیماریهای ژنتیکی کلیوی باز کند و نمونهای از نقش برجسته هوش مصنوعی در تسریع توسعه داروهای مبتنی بر ژنتیک باشد.